技术:基因剪可以切割艾滋病吗?

日期:2017-09-08 09:13:01 作者:阚姐谜 阅读:

作者:Andy Coghlan抗击艾滋病的最新成员是称为核酶的酶如果他们成功地对抗艾滋病毒,他们可能会产生一代新疗法来应对病毒和非病毒性疾病 1989年,核酶获得了他们的共同发现者,科罗拉多大学博尔德分校的汤姆切赫,诺贝尔化学奖第一种已知的核酶是来自原生动物四膜虫的RNA序列切赫确定RNA可以作为一种酶,切断并丢弃其自身序列的一部分从那时起,已经发现或合成了许多其他核酶所有这些都是由RNA制成的,并且所有都能够切割特定的RNA序列 - 无论是自己的链还是另一条链现在,由Cech创立的公司Ribozyme Pharmaceuticals合成了两种核酶,可以攻击HIV中的遗传物质开发人员说,RNA的靶序列出现在体内其他地方的可能性非常小,因此副作用应该是最小的该公司希望明年初开始进行人体试验 “核糖酶之前从未在人们身上使用过,所以试验将是一次重大的开创性事件,”该公司总裁拉尔夫·克里斯托弗森在上个月的伦敦会议上说这些试验可以使Ribozyme Pharmaceuticals领先其竞争对手另外两个团体 - 一个在加利福尼亚大学圣地亚哥分校,另一个在澳大利亚悉尼 - 希望尽快开始类似的试验与其他旨在攻击HIV的药物不同,基于核酶的治疗可以同时靶向一种以上的病毒,这应该限制机体产生耐药性的能力最终,Cech的团队希望开发一种核酶疗法,同时攻击多达七或八份病毒明年接受检测的治疗只能攻击HIV遗传机制的两个部位一个是Tat基因,另一个是Tat和第二个叫Rev的基因之间的连接点试验将涉及大约十几个感染HIV-1但没有出现症状的患者研究人员将首先去除称为CD34 +细胞的原始血细胞然后这些将被一种无害的基因工程逆转录病毒感染,该逆转录病毒将两种抗HIV核酶的基因转运到细胞中并将它们缝合到人类DNA中然后将修饰的细胞返回给患者逆转录病毒完成其工作后,它将解体在实验室培养中,公司的研究人员已经证明,CD34 +细胞可以吸收这些基因并利用它们来制造自己的核酶供应原始CD34 +细胞的后代也遗传了这些基因经过修饰的细胞可以成熟为几乎任何一种血细胞,希望是因为改变的原体能够抵抗HIV感染,它们的后代最终会补充患者的整个免疫系统该技术甚至可以在一次治疗后起作用 “原则上,它可以作为一次性使用,”Christoffersen说 “但这些早期的实验只会确定它是否安全”将核酶注入猴子和大鼠的血液中没有产生任何副作用,因此该公司希望没有人能够看到它们它本月申请食品和药物管理局批准开始临床试验,并希望明年初获得许可病毒不仅可能受到核酶的攻击该公司还申请测试一种用于预防糖尿病患者失明的核酶类药物每年至少有一百万糖尿病患者在美国失明,因为血管在视网膜上生长核酶处理旨在破坏有助于在称为血管生成的过程中将血管吸入眼睛的蛋白质的产生核酶旨在通过破坏编码蛋白质的信使RNA来干预蛋白质的产生然而,在这种情况下,治疗不涉及基因工程相反,核酶将直接注入眼睛切赫和他的同事说他们可以定制核酶以攻击他们选择的任何RNA靶标重要的是,该公司已经找到了一种方法来化学调整分子,使它们在体内持续数天通常,核酶会被其他酶快速切碎威廉·詹姆斯是牛津威廉邓恩病理学院的核酶和艾滋病专家,他说这些试验可能很棘手,因为CD34 +细胞在体外非常脆弱他担心如果研究人员急于进行测试,他们可能会因令人失望的结果而气馁,